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　　□ 本報(bào)記者 落楠

　　“近年來，抗癲癇領(lǐng)域有了更多的兒童用藥。比如說，用于嬰兒痙攣癥的氨己烯酸口服溶液用散獲批上市；還有一些已上市藥品拓展了兒童適應(yīng)證，給了兒科醫(yī)生更多‘武器’?！痹凇傲弧眹H兒童節(jié)來臨之際，北京大學(xué)第一醫(yī)院兒內(nèi)科主任姜玉武高興地分享了臨床診療用藥情況的改善。

　　抗癲癇藥物這一個(gè)領(lǐng)域的變化，反映出我國兒童用藥供應(yīng)情況的整體改善。兒童用藥問題是備受關(guān)注的民生問題，近年來，國家藥監(jiān)局積極鼓勵(lì)兒童用藥研發(fā)創(chuàng)新，2019年以來共批準(zhǔn)271個(gè)兒童用藥上市（含增加適應(yīng)證）。這些藥品包括兒童專用藥、鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品建議清單品種及罕見病用藥等，兒童患者臨床需求得到更好滿足。

　　助解臨床“急難愁盼”用藥需求，一批兒童用藥經(jīng)優(yōu)先審評(píng)審批程序批準(zhǔn)。日前，優(yōu)先審評(píng)審批的兒童用藥批準(zhǔn)信息清單在國家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心（以下簡稱藥審中心）網(wǎng)站兒童用藥專欄“上線”。數(shù)據(jù)顯示，截至今年5月21日，共有67個(gè)兒童用藥經(jīng)優(yōu)先審評(píng)審批程序批準(zhǔn)。

　　臨床急需加速得到滿足

　　如果孩子白天過度嗜睡，甚至在聽課、寫作業(yè)、考試等場(chǎng)景下都可以“秒睡”，那很有可能是發(fā)作性睡病。發(fā)作性睡病是一種罕見的神經(jīng)系統(tǒng)疾病，5歲即可起病，超過50%的發(fā)作性睡病患者在18歲之前出現(xiàn)首發(fā)癥狀，主要臨床表現(xiàn)為日間過度睡眠、猝倒發(fā)作和夜間睡眠障礙，學(xué)習(xí)、生活和社會(huì)功能會(huì)受到嚴(yán)重影響。

　　我國長期缺乏專門批準(zhǔn)用于發(fā)作性睡病的藥品。作為目前全球唯一上市的、能改善發(fā)作性睡病日間過度睡眠和猝倒的口服非精神管控類藥物，鹽酸替洛利生片在我國的上市，為患者帶來了新的治療選擇。

　　在鹽酸替洛利生片上市過程中，實(shí)現(xiàn)了成人與兒童適應(yīng)證短期內(nèi)的近同步批準(zhǔn)。2023年6月，該產(chǎn)品獲批進(jìn)口我國，用于治療發(fā)作性睡病成人患者的日間過度嗜睡或猝倒。考慮到早用藥、早治療對(duì)于控制疾病進(jìn)展的重要性，藥審中心審評(píng)團(tuán)隊(duì)此后仍與企業(yè)持續(xù)溝通，同步跟進(jìn)該藥品兒童臨床試驗(yàn)的進(jìn)展及注冊(cè)情況，發(fā)揮藥審中心兒童用藥技術(shù)審評(píng)專家咨詢機(jī)制的優(yōu)勢(shì)，從而在企業(yè)后續(xù)申報(bào)擴(kuò)展兒童適應(yīng)證時(shí)，高效推進(jìn)審評(píng)工作。今年5月，該產(chǎn)品獲批擴(kuò)展兒童適應(yīng)證，用于治療發(fā)作性睡病青少年和6歲以上兒童患者的日間過度嗜睡或猝倒。

　　鹽酸替洛利生片并非個(gè)例。用于失鹽型先天性腎上腺皮質(zhì)增生癥（CAH）和失鹽型原發(fā)性慢性腎上腺皮質(zhì)功能減退癥（Addison?。┑拇姿岱鷼淇傻乃善糜谥委煶扇撕蛢和野彼嵫YI型（HT-1）的尼替西農(nóng)膠囊，用于改善新生兒氧合功能的吸入用一氧化氮……2019年以來，共有67個(gè)兒童用藥經(jīng)優(yōu)先審評(píng)審批程序批準(zhǔn)，其中包括兒童專用藥29個(gè)，鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品建議清單品種16個(gè)，罕見病目錄所涉疾病用藥品種20個(gè)。其中，每一個(gè)藥品背后都有迫切的臨床需求。為推動(dòng)其加速上市，藥審中心審評(píng)團(tuán)隊(duì)深入分析產(chǎn)品在中國乃至全球的注冊(cè)與研究情況，評(píng)價(jià)其是否適宜豁免我國兒童臨床試驗(yàn)，以及其是否匹配相應(yīng)的鼓勵(lì)政策。

　　“賽諾菲近年來得益于兒童用藥的政策，如I類會(huì)議溝通交流、優(yōu)先審評(píng)程序以及成人數(shù)據(jù)外推等，加快獲得了管線中的兒童用藥以及兒童適應(yīng)證在中國的批準(zhǔn)。例如，我們有一款兒童罕見病用藥之前通過Ⅰ類會(huì)議溝通交流得到藥審中心的指導(dǎo)。其后，藥審中心在充分了解該疾病的兒童病理生理特征，國內(nèi)兒童的臨床需求，結(jié)合專家的論證，綜合考慮臨床數(shù)據(jù)，加快批準(zhǔn)了兒童適應(yīng)證。”賽諾菲藥政事務(wù)大中華區(qū)負(fù)責(zé)人鄧婷說道。

　　說明書完善前進(jìn)一步

　　5月28日，國家藥監(jiān)局發(fā)布公告，氟馬西尼注射液、秋水仙堿片等7個(gè)藥品的說明書可以按要求增加兒童適應(yīng)證及用法用量。這是已上市藥品說明書增加兒童用藥信息工作程序建立后的又一工作成果。

　　幾乎所有藥品的研發(fā)都是先成人后兒童。因?yàn)閮和盟幣R床試驗(yàn)開展難度高、患者群體少、市場(chǎng)回報(bào)低等，一些品種的兒童應(yīng)用拓展明顯緩慢。臨床救治的需要，催生了兒科臨床超說明書使用藥品的現(xiàn)象。然而，臨床醫(yī)生憑經(jīng)驗(yàn)用藥，又可能帶來新的問題。

　　“超說明書使用藥品本身可能增加潛在的用藥風(fēng)險(xiǎn)和不確定性損傷因素，此外，如果藥物選擇不適宜，用藥劑量不準(zhǔn)確、用藥時(shí)間過長，會(huì)對(duì)患兒健康造成潛在威脅?！碧旖蚴袃和t(yī)院院長劉薇指出。

　　近年來，國家藥監(jiān)局加速破解兒童患者超說明書使用藥品問題，設(shè)立專門項(xiàng)目，開展已上市藥品說明書中兒童用藥信息的規(guī)范化增補(bǔ)工作。在總結(jié)前期兩批8個(gè)品種藥品說明書增加兒童用藥信息工作經(jīng)驗(yàn)的基礎(chǔ)上，國家藥監(jiān)局于2023年5月發(fā)布《已上市藥品說明書增加兒童用藥信息工作程序（試行）》，藥審中心于2024年4月發(fā)布《藥審中心關(guān)于已上市藥品說明書增加兒童用藥信息工作細(xì)則（試行）》，對(duì)品種遴選范圍、說明書修訂與審核流程，以及品種申報(bào)程序等作了進(jìn)一步的明確，收獲了臨床醫(yī)生廣泛好評(píng)。

　　劉薇表示，增補(bǔ)說明書中兒童信息工作，是滿足臨床用藥需求的重要體現(xiàn)：“這有助于完善藥品說明書內(nèi)容，使其更加符合兒童用藥的特點(diǎn)和需求。增補(bǔ)兒童用藥的劑量、用法、不良反應(yīng)、藥代動(dòng)力學(xué)等信息，使得醫(yī)生能更加準(zhǔn)確地為患兒開具處方，提高了兒童用藥的安全性和有效性?！?/p>

　　姜玉武深入?yún)⑴c了已上市藥品說明書增加兒童用藥信息工作程序的制定，也參與過相關(guān)品種增補(bǔ)兒童用藥信息的討論會(huì)。他介紹，說明書內(nèi)容高度凝練、指導(dǎo)意義重大，每一處細(xì)微修改，都凝結(jié)著諸多專家的經(jīng)驗(yàn)智慧和國際國內(nèi)研究成果，經(jīng)過了嚴(yán)謹(jǐn)論證、仔細(xì)斟酌。

　　“比如，一種藥品適用人群的年齡范圍是3歲以上、1歲以上還是更低齡，得有證據(jù)支持。如果國際上有相關(guān)證據(jù)，那還要考慮臨床使用中是否有效，有無發(fā)現(xiàn)潛在安全風(fēng)險(xiǎn)等?？傊?，要結(jié)合研究證據(jù)、臨床使用經(jīng)驗(yàn)，形成專家共識(shí)，才能進(jìn)行修改，力求在確保用藥安全的基礎(chǔ)上讓藥品廣泛惠及適宜人群?！苯裎湔f。

　　研發(fā)生態(tài)改善釋放強(qiáng)引力

　　浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬兒童醫(yī)院血液腫瘤中心主任、國家兒童健康與疾病臨床醫(yī)學(xué)研究中心癌癥中心主任王金湖明顯感受到近些年兒童用藥研發(fā)氛圍的變化：“以前國內(nèi)企業(yè)對(duì)兒童用藥缺乏興趣，近年來越來越多的企業(yè)關(guān)注到兒童腫瘤、兒童罕見病等領(lǐng)域，并且不只是仿制，還越來越多地發(fā)力原研創(chuàng)新?！?/p>

　　分析這一現(xiàn)象的成因，王金湖認(rèn)為，研發(fā)生態(tài)的構(gòu)建至關(guān)重要。近年來，多部門共同破解兒童用藥問題。國家醫(yī)學(xué)中心、國家臨床醫(yī)學(xué)研究中心等的建設(shè)提高了醫(yī)療機(jī)構(gòu)研究能力，也集中了大量兒童患者；與此同時(shí)，臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)發(fā)展更加成熟，兒童用藥研發(fā)尋找臨床研究機(jī)構(gòu)、招募受試者、開展臨床試驗(yàn)的路徑大大暢通。而在藥物研發(fā)環(huán)節(jié)，藥品監(jiān)管部門建設(shè)完善相關(guān)技術(shù)指導(dǎo)原則、給予優(yōu)先審評(píng)等利好政策，并與研發(fā)單位密切溝通交流，提前介入其研發(fā)注冊(cè)申報(bào)，引導(dǎo)其關(guān)注兒童用藥需求，指導(dǎo)其更好推進(jìn)研發(fā)工作，增強(qiáng)其創(chuàng)新研發(fā)的信心和動(dòng)力。

　　這種生態(tài)也形成對(duì)跨國藥企的持續(xù)吸引力?！百愔Z菲將創(chuàng)新藥在中國的同步開發(fā)和同步遞交作為戰(zhàn)略目標(biāo)穩(wěn)步推進(jìn)。目前，我們正積極就管線里的兒童用藥與藥監(jiān)機(jī)構(gòu)溝通，探討將更多兒童用藥早日帶到中國的研發(fā)注冊(cè)路徑。”鄧婷說道。

　　“在我國，兒童用藥研發(fā)從過去查缺補(bǔ)漏、仿制、引進(jìn)，慢慢轉(zhuǎn)型到全球同步研發(fā)、原始創(chuàng)新、優(yōu)質(zhì)改良?！彼帉徶行膬和盟帉ｍ?xiàng)領(lǐng)導(dǎo)小組有關(guān)負(fù)責(zé)人提供了一組數(shù)據(jù)：我國藥物臨床試驗(yàn)登記與信息公示平臺(tái)數(shù)據(jù)顯示，2023年度兒童受試者參與的藥品注冊(cè)臨床試驗(yàn)為205項(xiàng)，首次突破200項(xiàng)。其中，1類創(chuàng)新藥藥品注冊(cè)臨床試驗(yàn)占到35.1%，罕見病用藥藥品注冊(cè)臨床試驗(yàn)占到12.2%，國際多中心臨床試驗(yàn)占比為20.0%，在我國整體藥品注冊(cè)臨床試驗(yàn)數(shù)量增長的背景下，兒童受試者參與的試驗(yàn)實(shí)現(xiàn)了數(shù)量和占比的雙增長。

　　中國兒童用藥領(lǐng)域正呈現(xiàn)一種新面貌。這種轉(zhuǎn)變，有利于保障兒童與成人同等的治療權(quán)利與用藥選擇。作為藥品審評(píng)技術(shù)機(jī)構(gòu)，藥審中心持續(xù)關(guān)注兒科臨床治療需求變化和創(chuàng)新成果轉(zhuǎn)化動(dòng)向，通過調(diào)研和實(shí)地走訪，了解研發(fā)單位和研究機(jī)構(gòu)面臨的痛點(diǎn)、堵點(diǎn)、難點(diǎn)，全鏈條優(yōu)化兒童用藥審評(píng)審批各環(huán)節(jié)服務(wù)，助力研發(fā)生態(tài)不斷優(yōu)化。今年5月22日，藥審中心召開兒童用藥全球同步研發(fā)及進(jìn)口注冊(cè)座談會(huì)，圍繞加快臨床急需兒童用藥進(jìn)口注冊(cè)及優(yōu)化全球同步研發(fā)路徑問題進(jìn)行專題討論，并廣泛征求意見，為藥審中心下一步工作提供參考。

　　“中國兒童用藥領(lǐng)域正在經(jīng)歷創(chuàng)新轉(zhuǎn)型，我們要與兒科臨床及基礎(chǔ)研究專家，以及業(yè)界同仁保持更加緊密的交流與合作，從兒科臨床需求出發(fā)，為全面提升我國兒童用藥臨床研究科學(xué)性和規(guī)范性提供持續(xù)穩(wěn)定的技術(shù)支撐與監(jiān)管保障，在與國際標(biāo)準(zhǔn)形成系統(tǒng)化接軌的基礎(chǔ)上，因地制宜，助力打造良好的創(chuàng)新研發(fā)生態(tài)，促進(jìn)以新質(zhì)生產(chǎn)力推動(dòng)的兒童用藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展。”上述藥審中心負(fù)責(zé)人說。

(責(zé)任編輯：常靖婕)