中國(guó)食品藥品網(wǎng)訊（記者 落楠） 2月28日，罕見病發(fā)展中心聯(lián)合艾昆緯中國(guó)在北京發(fā)布《中國(guó)罕見病藥物可及性報(bào)告（2019）》。報(bào)告顯示，截至2018年12月，《第一批罕見病目錄》收錄的121種罕見病中共有74種有藥可用，涉及162種藥物，其中在中國(guó)上市且明確注冊(cè)罕見病適應(yīng)證的藥物有55種，涉及31種罕見病。這55種藥物中有29種被納入國(guó)家醫(yī)保目錄，涉及18種罕見病。

　　“中國(guó)（在罕見病政策完善）方面，是亞洲乃至全世界進(jìn)展最快的國(guó)家。我們可以看到中國(guó)政府對(duì)于解決罕見病問題所下的巨大的決心。”罕見病發(fā)展中心創(chuàng)始人及主任黃如方說。

　　北京協(xié)和醫(yī)院副院長(zhǎng)張抒揚(yáng)談到，她最近在美國(guó)紐約參加罕見病非政府組織委員會(huì)第二次全體會(huì)議時(shí)，對(duì)代表們分享我國(guó)應(yīng)對(duì)罕見病的政策及措施，代表們高度贊揚(yáng)了中國(guó)在罕見病診療和保障體系等方面做的工作?！坝盟麄兊脑捳f，中國(guó)在罕見病（保障）推進(jìn)這方面就像中國(guó)的高鐵發(fā)展之快速、驚人?！?/p>

　　2015年以來，我國(guó)出臺(tái)多項(xiàng)政策措施，鼓勵(lì)罕見病藥物的引進(jìn)、研發(fā)和生產(chǎn)，并加快罕見病藥品的注冊(cè)審評(píng)審批工作。以2018年為例，我國(guó)批準(zhǔn)上市的48個(gè)新藥中有多個(gè)罕見病藥物，有13種罕見病藥物進(jìn)入優(yōu)先審評(píng)審批通道、20種涉及罕見病適應(yīng)證的藥物進(jìn)入境外已上市臨床急需新藥名單。

　　對(duì)罕見病患者來說，時(shí)間就是生命。如何進(jìn)一步加速罕見病藥物在我國(guó)的上市？黃如方建議借鑒國(guó)際經(jīng)驗(yàn)，在國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心設(shè)立辦公室，開辟獨(dú)立、高效的罕見病藥物注冊(cè)審評(píng)審批通道。

　　大部分罕見病患者需要終身用藥，背負(fù)著沉重的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。黃如方介紹，罕見病發(fā)展中心2014年起至2018年12月登記注冊(cè)罕見病患者5810人，其中有80%的患者家庭年收入低于5萬元，而大部分患者每年在疾病治療上的花費(fèi)占據(jù)家庭年收入的80%。這5810名患者中，有42%沒有接受任何治療，絕大部分接受治療的患者未能及時(shí)且足量地服用藥物。要用上藥、用得起藥，中國(guó)的罕見病群體還在繼續(xù)等待。

　　“罕見病藥物對(duì)于患者來說，不是奢侈品，而是必需品?！秉S如方建議成立國(guó)家罕見病醫(yī)療保障專項(xiàng)基金，進(jìn)一步提高藥物可及性。他認(rèn)為，醫(yī)?；鹬С帜男┘膊。鋵?shí)涉及到公平性問題，醫(yī)保為罕見病支付得多了、為其他疾病的支付就會(huì)減少，考慮到公平性和藥物可及性的平衡，不如將罕見病剝離出來，多渠道籌資，以專用于罕見病醫(yī)療保障。